《口服中性磷酸鹽溶液治療低血磷性佝僂病/骨軟化癥的管理和使用專家共識》在《今日藥學(xué)》雜志發(fā)表

低血磷性佝僂病/骨軟化癥是一組由于遺傳性或獲得性病因?qū)е履I臟排磷增多，引起以低磷血癥為特征的骨骼礦化障礙性疾病。發(fā)生在兒童期稱為佝僂病，主要表現(xiàn)為方顱、雞胸、肋骨串珠、四肢畸形 （下肢膝內(nèi)翻或膝外翻）、生長遲緩等。成人起病者稱為骨軟化癥，表現(xiàn)為乏力、骨痛、體型改變、身材變矮、多發(fā)骨折、活動受限，甚至致殘等。該疾病具有較高的致殘、致畸率，給患者的生長、活動能力和生活質(zhì)量造成嚴重負面影響，并給患者家庭帶來嚴重的經(jīng)濟負擔(dān)。

    對弱勢群體的關(guān)愛體現(xiàn)了社會進步。罕見病人是弱勢群體，近年來國家出臺多項政策，極大地提高了罕見病人的診治和用藥水平。低血磷性佝僂病/骨軟化癥屬于罕見病，2018年被納入我國《第一批罕見病目錄》。罕見病患者目前仍面臨“確診難、治療難、用藥難”等突出問題。低血磷性佝僂病/骨軟化癥藥物治療主要包括以口服中性磷酸鹽為主的傳統(tǒng)治療和布羅索尤單抗新治療手段，國內(nèi)目前仍是以傳統(tǒng)治療為主。然而，治療低血磷性佝僂病/骨軟化癥的口服中性磷酸鹽長期未在國內(nèi)上市，患者面臨“境外有藥、境內(nèi)無藥”的困境。為了破解無藥可用的局面，中華醫(yī)學(xué)會兒科學(xué)分會內(nèi)分泌遺傳代謝學(xué)組, 中國罕見病聯(lián)盟, 中華兒科雜志編輯委員會提出了配比方案，國內(nèi)部分醫(yī)療機構(gòu)通過按照一定配比分裝磷酸鹽滿足患者的用藥需求，有效保障藥物可及性。近期，我國首款批準適用于治療低磷血癥的口服補磷制劑已上市，填補了國內(nèi)臨床需求空白，為我國低血磷性佝僂病/骨軟化癥患者提供了新的治療手段。由于醫(yī)療機構(gòu)分裝口服中性磷酸鹽可及性較好，方便偏遠地區(qū)和經(jīng)濟困難的用藥家庭獲得，是保障患者藥物可及性的必要補充。然而，目前各醫(yī)療單位在臨床實踐診療中使用的口服中性磷酸鹽的配方和磷含量存在明顯差異，導(dǎo)致在管理和使用中缺乏統(tǒng)一標準。此外，由于低血磷性佝僂病/骨軟化癥屬于罕見病，醫(yī)務(wù)人員對該病認識程度不夠，從而使部分患者不能得到長期正規(guī)的治療。

為保障罕見病患者用藥安全有效，現(xiàn)根據(jù)相關(guān)法規(guī)文件，同時借鑒各地同行經(jīng)驗，特制訂《口服中性磷酸鹽溶液治療低血磷性佝僂病/骨軟化癥的管理和使用專家共識》，規(guī)范口服中性磷酸鹽管理和使用中的組織與管理、采購、儲存、處方開具、處方調(diào)劑、使用、藥學(xué)監(jiān)護等內(nèi)容，以期為廣大醫(yī)療機構(gòu)管理和使用口服中性磷酸鹽提供參考，也為其臨床應(yīng)用提供指導(dǎo)和全面的藥學(xué)服務(wù)。

本共識已在《今日藥學(xué)》雜志發(fā)表，點擊下載。引用格式：[1]莫小蘭,鄧后亮,崇靜,等.口服中性磷酸鹽溶液治療低血磷性佝僂病/骨軟化癥的管理和使用專家共識[J].今日藥學(xué),2025,35(02):81-86.。

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